Gentherapie

Inleiding Het onderwerp dat wij hebben gekozen is: genezen met gentherapie. Wij hebben voor dit onderwerp gekozen omdat we er wat meer over te weten wilde komen. Wij hebben vooral op internet naar informatie gezocht. De sites die wij voor ons werkstuk hebben gebruikt staan later in de bronvermelding. Wij hebben geen gebruik gemaakt van boeken, omdat alles wat je wilde weten gewoon op het internet stond. Dit is onze hoofdvraag: Wat verstaat men onder genezen met gentherapie? Dit zijn onze deelvragen: 1) Wat is gentherapie? 2) Wanneer wordt gentherapie toegepast? 3) Voor welke ziektes kun je gentherapie gebruiken en hoe? 4) Welke behandelmethodes zijn er? 5) Wat zijn de risico’s van gentherapie? Dit zijn de bronnen die wij hebben gebruikt: internet: - www.erfocentrum.nl/erfelijkheid/gentherapie -
http://home.wanadoo.nl/medbiotechnologie/prod03.htm - http://www.nizw.nl/thesaurus/00004110.htm 1. Wat is gentherapie? Gentherapie is het inbrengen van genetisch materiaal in onze lichaamscellen, dit kan door geneeskundige behandeling. Onder gentherapie wordt niet verstaan het toevoegen of veranderen van genen zodat je knapper van uiterlijk wordt of je intelligentie vergroten door intelligentiegenen in te brengen. Als je een erfelijke aandoening hebt dan kun je via gentherapie een gen dat een ziekte veroorzaakt uitschakelen door een gezonde gen toe te voegen. Ook kun je door middel van gentherapie extra genen toevoegen om je te helpen bij de genezing van complexe aandoeningen zoals hart- en vaatziekten. Ons lichaam bestaat uit een groot aantal organen die weer opgebouwd zijn uit cellen. Iedere cel bevat een kern met chromosomen en die chromosomen zijn opgebouwd uit DNA, de drager van erfelijke eigenschappen. Een onderdeel van het DNA is een gen. Elke gen bevat een code voor 1 van de vele eiwitten waaruit het lichaam is opgebouwd. Alle genen samen bepalen al onze eigenschappen, zoals kleur haar of kleur ogen. Als een cel niet goed werkt, kan er een genetische oorzaak zijn. Maar ook kan het DNA op latere leeftijd beschadigt raken waardoor er bijvoorbeeld kanker kan ontstaan. Deze beschadiging kan ook in meerdere genen tegelijk zitten en niet alleen in 1 gen. Als deze beschadigt zijn kun je gentherapie toepassen, omdat het een genetische aandoening is met een genetische oorzaak. Dit doe je door genetisch materiaal in te brengen in het DNA van de zieke patiënt. Bij hart- en vaatziekten kun je extra genen in het lichaam inbrengen, deze werken dan als medicijn. Bij erfelijke aandoeningen kun je de zieke gen repareren of door een gezonde gen toe te voegen. Nieuwe genen zijn voor het eerst in 1990 ingebracht, bij een vierjarige meisje dat door een fout in één gen in haar witte bloedlichaampjes geen immuunsysteem. Nu zijn er intussen al bij ongeveer 3000 mensen genen ingebracht en worden er nog steeds onderzoeken gedaan. Zoals een onderzoek naar genen die alleen tumorcellen kunnen doden, waardoor de tumor kleiner wordt of de tumor zelfs verdwijnt. Men hoopt dat er ook binnen een paar jaar de mogelijkheid is om met gentherapie vaccins te maken tegen ziekte zoals AIDS en ebola, wat een goed vooruitzicht is voor de toekomst. 2. Wanneer wordt gentherapie toegepast? Mensen kunnen aangeboren ziektes hebben. Deze ziektes hebben ze dan vaak van hun ouders geërfd. Nog voordat kinderen zijn geboren, kan een arts erachter komen of er iets mis is met het kind. Als dat het geval is, kan een specialist door middel van gentherapie zo een kind een nieuw DNA geven waardoor het kind weer beter wordt. Ook op latere leeftijd kunnen er nog ziektes ontstaan. Voorbeelden hiervan zijn kanker en aids. De ziekte kanker kan genezen worden door gentherapie. Maar de operatie moet dan wel door een specialist worden uitgevoerd. Het kan soms zo zijn dat de kanker te ver is uitgezaaid en dan heeft gentherapie geen nut meer. Ook als de kanker op een plaats zit, bijvoorbeeld tussen je hersenen, kan het gevaarlijk zijn om het weg te halen, veel artsen doen dit dan ook niet. AIDS kan nooit helemaal meer worden verholpen. Aids blijf je altijd houden. Maar met gentherapie kan je er toch voor zorgen dat er gezonde genen in het lichaam komen die er zoveel mogelijk voor zorgen dat de zieke genen er niet voor zorgen dat een mens met aids overlijdt. Bij de volgende ziektes kan gentherapie worden toegepast: - kanker (maakt niks uit welke soort kanker) - hart- en vaatziekten - diabetes - virussen zoals: AIDS en HIV en andere virussen
Gentherapie kan op elke leeftijd worden toegepast. Maar soms als de ziektes te erg zijn of ze zitten op plaatsen waar je ze niet kan weghalen zonder dat de rest van het lichaam beschadigt, kan je ze ook met gentherapie niet meer verhelpen. Gentherapie mag alleen door mensen worden toegepast die weten hoe het menselijk lichaam in elkaar zit en die hiervoor gestudeerd hebben. Deze mensen moeten zeker weten dat ze geen fouten maken. 3. Gentherapie bij erfelijke aandoeningen Gentherapie is eigenlijk ontwikkeld als nieuwe therapie voor erfelijke aandoeningen. En de ene aandoening is gentherapie makkelijker om te gebruiken dan voor de andere aandoening. Bij erfelijke aandoeningen kan de aandoening veroorzaakt worden door één gen, dat heet monogene aandoeningen. Ook kunnen erfelijke aandoeningen in meerdere genen zitten, dit heet multigene aandoeningen. Als de aandoening in één gen zit is dit makkelijker te verhelpen dan dat het in meerdere genen zit. Dat komt omdat de genen vaak dicht bij elkaar zitten en als er 5 besmet zijn van de 10 genen die dicht bij elkaar zitten dan is het moeilijk om te weten welke genen nou besmet zijn. Er zijn verschillende soorten overervende aandoeningen, de recessieve en de dominante aandoeningen. Zo is de recessieve aandoeningen makkelijker te verhelpen dan de dominante aandoening, dat komt omdat het handiger is om een therapeutische gen toe te voegen dan een ziektegen te repareren. Alleen bij een dominante overervende monogene aandoeningen, dus een erfelijke aandoening in één gen, kun je geen gezonde gen toevoegen want die ziektegen blijft altijd overheersen. Omdat dit technisch moet gebeuren duurt het langer voordat gentherapie toegepast kan worden. De aandoeningen die het makkelijkste te behandelen zijn met gentherapie is de monogene recessieve aandoeningen. Waarmee men ook rekening moet houden is de fysieke eigenschappen van de aandoening. Een aandoening die hiermee goed te behandelen is hemofilie, een erfelijke bloederziekte. Taaislijmziekte, een erfelijke longaandoening, is moeilijk te behandelen. Doordat iemand met deze ziekte moeilijk kan ademhalen kan een gezonde gen niet toegevoegd worden aan de longcellen. Niet alle genen in ons lichaam zijn altijd actief. Een voorbeeld daarvan is de gen voor insuline. Als je bloedsuikerspiegel te hoog wordt dan gaat deze pas werken zodat de bloedsuikerspiegel weer zakt. Is dat gezakt dan wordt de insulinegen weer uitgeschakeld. Als de insulinegen niet meer uitgaat dan heb je diabetes en een defecte insulinegen. Dit kan met gentherapie in de toekomst worden verholpen.
4. De behandelmethoden Er zijn twee behandelmethoden. Bij de een wordt de genoverdracht uitgevoerd binnen het lichaam en bij de ander buiten het lichaam. Hiervoor hebben we ook termen: Ex vivo (buiten het lichaam) en in vivo (binnen het lichaam. Afhankelijk van de aandoening wordt bepaald welke het beste kan worden toegepast. Ex vivo Hierbij wordt de genoverdracht uitgevoerd buiten het lichaam. Ze nemen dan een aantal cellen van je af en stoppen het na de toepassing weer gewoon terug in je lichaam. De cellen komen bijvoorbeeld uit: het bloed, de lever, of uit het beenmerg. Als het uit het beenmerg wordt gehaald, word dat voorzichtig met een naald uit het bot van de patiënt gezogen. Die cellen worden vervolgens in het laboratorium voorzien van de juiste genen en worden weer teruggeplaatst in de patiënt. Jammergenoeg kunnen niet alle soorten aandoeningen op deze manier genezen worden. Omdat niet alle lichaamscellen daar geschikt voor zijn. De voordelen van ex vivo zijn:  Er is een grotere kans op een geslaagde genoverdracht omdat de omstandigheden waaronder de genoverdracht plaatsvindt goed te controleren zijn.  ER kunnen grotere hoeveelheden cellen verkregen worden die allemaal het therapeutische gen in zich dragen. Dit komt omdat de cellen die het nieuwe gen hebben, geselecteerde en gekweekt kunnen worden. Nadeel:  De behandeling is wel erg pijnlijk voor de patiënt omdat de behandeling een chirurgische ingreep inhoudt. En het is nooit 100% zeker dat het lichaam de teruggezette behandelde cellen niet afstoot. In vivo Hier worden de cellen in het lichaam van de patiënt ter plekke behandeld. Vaak wordt de gen dan verpakt in een virus die wordt ingespoten in de bloedbaan bij de patiënt. Dit kan echter ook in de spieren zijn. Het virus brengt de gen dan naar het juiste orgaan of weefsel. Wanneer het gen naar de longen moet worden gebracht kan ook gebruik worden gemaakt van aërosol met het virus. Door inademing van deze nevel komt het virus dan in de longen terecht. Nadeel van in vivo:  Het is heel moeilijk om de vector goed te richten op het doelorgaan, om de gen overdacht in verkeerde weefsels te vermijden. Ook is het lastig om in het lichaam genoeg cellen het gen te bezorgen om een aandoening te kunnen behandelen. 5. Wat zijn de risico’s van gentherapie? Een operatie verloopt nooit zonder risico’s. Zo ook de operaties met gentherapie. Met de proefoperaties is het in de Verenigde Staten pas een keer mis gegaan. Toen overleed een man van 18 jaar die de hoogste dosering had gekregen. Ze weten nog niet of die man werkelijk aan gentherapie is overleden, maar ze denken van wel. Door het overlijden van die man was de proef verder gestaakt. Genezen met gentherapie heeft ook zo zijn risico’s. Het verhoogd de kans op nieuwe soorten kanker en er kunnen nieuwe genetische ziektes ontstaan. Dit kan een groot probleem zijn, want voor die nieuwe ziektes hebben ze nog geen medicijnen. Voordat ze hier dan nieuwe medicijnen voor hebben, kunnen de patiënten met die nieuwe ziektes al overleden zijn. Als een gentherapie operatie verkeert verloopt kunnen er ook mensen aan overlijden. Dat was ook bij de proefpersoon in de Verenigde Staten gebeurd. Als er zoiets gebeurt, worden er eerst weer nieuwe proeven uitgevoerd om te kijken of de manier van gentherapie wel op de juiste manier wordt toegepast. Men twijfelt nog of gentherapie wel echt veilig is. Er zijn tot nu toe alleen nog maar proeven uitgevoerd. Ze willen nu weten of gentherapie ook
helpt bij mensen met die ziektes. Ze vinden dat gentherapie ook moet worden uitgeprobeerd op mensen met kanker, zodat ze weten of het ook echt wekt allemaal.
Wat verstaat men onder genezen met gentherapie? Over de hele wereld kennen ze het woord gentherapie wel. Maar gentherapie bestaat helemaal nog niet zo lang. Er worden wel veel onderzoeken naar gedaan. Onder gentherapie verstaan we: Het inbrengen van genetisch materiaal in onze lichaamcellen. En dat brengt veel risico’s met zich mee. Er zijn twee behandelmethoden. Bij de een wordt de genoverdracht uitgevoerd binnen het lichaam en bij de ander buiten het lichaam. Gentherapie kan helpen bij de ziektes: - kanker (maakt niks uit welke soort kanker) - hart- en vaatziekten - diabetes - Virussen zoals: AIDS en HIV en andere virussen
Als gentherapie zich dus verder ontwikkeld kan het ons dus helpen bij verschillenden soorten ziekten. Onze presentatie Saskia: Wij gaan onze presentatie over gentherapie houden. We behandelen de volgende punten: Wat is gentherapie, Wanneer wordt gentherapie toegepast, Voor welke ziektes kun je gentherapie gebruiken, Welke behandelmethoden zijn er en wat zijn de risico’s van gentherapie? Anika: Gentherapie is het inbrengen van genetisch materiaal in onze lichaamcellen dit kan door geneeskundige behandeling. Veel mensen denken dat gentherapie ook gebruikt kan worden om er zelf knapper of intelligenter van te worden. Als je een erfelijke aandoening hebt dan kun je door middel van gentherapie de zieke gen vervangen door een gezonde gen toe te voegen. Ons lichaam is opgebouwd uit een groot aantal organen die weer opgebouwd zijn uit cellen. Iedere cel heeft een kern met chromosomen en die chromosomen zijn opgebouwd uit DNA, de drager van erfelijke eigenschappen. Een onderdeel van DNA is een gen. Alle genen samen bepalen onze eigenschappen zoals kleur haar of kleur ogen. Als een cel niet werkt kan het een genetische oorzaak hebben. Maar ook kan het DNA op latere leeftijd beschadigt raken waardoor er bijvoorbeeld kanker kan ontstaan. Die beschadiging kan in één gen zitten maar ook in meerdere genen tegelijk. Karen: Mensen kunnen aangeboren ziektes hebben, deze hebben ze meestal van hun ouders geërfd. Nog voordat het kind geboren is kan de arts erachter komen of er iets mis is met het kind. Als dat het geval is kan een specialist door middel van gentherapie zo een kind een nieuw DNA geven waardoor het kind weer beter wordt. Op latere leeftijd kunnen ook nog ziektes ontstaan, zoals kanker en AIDS. Dus bij de volgende ziektes kan je gentherapie toepassen: - kanker (maakt niet uit welke) - hart- en vaatziekten - diabetes - virussen zoals: AIDS en HIV en andere virussen
Gentherapie kan op elke leeftijd worden toegepast. Maar sommige ziektes zijn te erg of zitten op plaatsen waar je ze niet weg kan halen zonder dat de rest van het lichaam beschadigd, dat je gentherapie ook niet meer kan toepassen. Anika: In eerste instantie is gentherapie ontwikkeld als nieuwe therapie voor erfelijke aandoeningen. Bij erfelijke aandoeningen kan het zijn dat de aandoening wordt veroorzaakt door 1 gen, dat heet monogene aandoeningen. Ook kan het veroorzaakt worden door meerdere genen, dit heet multigene aandoeningen. Als de aandoening in 1 gen zit is het makkelijker te verhelpen dan dat het in meerdere genen zit. Dat komt omdat genen dicht op elkaar zitten en als er dan 5 besmet zijn en er zitten er 10 bij elkaar dan weet je niet precies welke 5 er besmet zijn. Bij kanker zijn er meerdere genen defect, zo ongeveer 30%. Twee belangrijke problemen bij de ontwikkeling van kanker gentherapie zijn de specifieke van virussen en effectiviteit van de genoverdracht. Ook voor hart- en vaatziekten zijn gentherapieen in ontwikkeling.Bij vernauwing van de kransslagader of een hartinfarct kan de stof VEGF helpen om het hart beter te laten functioneren. Ook kan deze stof nieuwe bloedvaten stimuleren. Saskia: Er zijn 2 behandelmethoden. Die worden ook wel Ex vivo en In vivo genoemd. Ex vivo wordt buiten het lichaam toegepast. Ze nemen dan een aantal cellen van je af en stoppen het na de toepassing weer gewoon terug in je lichaam. Die cellen worden uit het bloed, de lever of bijvoorbeeld uit het beenmerg gehaald. In het laboratorium worden die cellen voorzien van de juiste genen en worden later weer terug in het lichaam gezet. Helaas kunnen niet alle soorten aandoeningen op deze manier genezen worden, omdat niet alle lichaamscellen daar geschikt voor zijn. De andere behandelmethode is In vivo. Deze wordt toegepast binnen het lichaam. De gen wordt dan verpakt in een virus die wordt ingespoten in de bloedbaan. Dit kan ook in de spieren zijn. Het virus brengt de gen dan naar het juiste orgaan of weefsel. Wanneer het gen naar de longen moet worden gebracht kan ook gebruik worden gemaakt van aërosol met het virus. Door inademing van deze nevel komt het virus dan in de longen terecht. Karen: Gentherapie brengt ook veel risico’s met zich mee. Gentherapie verhoogd de kans op nieuwe soorten kanker en het verhoogd de kans op nieuwe genetische ziektes. Voor al deze nieuwe ziektes moeten dan weer nieuwe medicijnen worden uitgevonden. Dat is veel werk. Daarom worden er ook vaak proeven gedaan op proefpersonen. Dit gaat ook wel eens fout. Zo is bij een proef in de Verenigde Staten een 18 jarige jongen overleden. Deze jongen had de hoogste dosering gekregen. Ze denken dat hij aan de gentherapie is overleden, maar dat weten ze niet zeker. Als een operatie met gentherapie verkeert verloopt kunnen er ook mensen aan overlijden. Als dit gebeurt moeten er weer eerst nieuwe proeven worden gedaan voordat er weer nieuwe operaties uitgevoerd mogen worden. Omdat men nog niet zeker weet of gentherapie wel veilig genoeg is worden er alleen nog maar proeven uitgevoerd. Maar als ze zeker weten dat er niks fout gaat, wordt het ook toegepast bij mensen die de ziektes echt hebben. Om een operatie zo goed mogelijk te laten verlopen, wordt gentherapie alleen uitgevoerd door mensen die zeker weten dat er niks mis kan gaan.